Estados Unidos.- La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA ) ha anunciado la aprobación para Iadademstat de la biofarmacéutica Oryzon Genomics, tras considerar que su inhibidor de LSD1 en fase clínica ha sido designado como medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas (CPCP).
Además, resaltó que la enzima epigenética LSD1 es un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en CPCP, otros tumores sólidos y cánceres hematológicos como la leucemia mieloide aguda (LMA).
El director médico global de Oryzon, doctor Douglas Faller, ha comentado que «recibir la designación de medicamento huérfano para Iadademstat en CPCP es un reconocimiento importante del papel que las nuevas terapias dirigidas con nuevos mecanismos de acción pueden traer a esta comunidad de pacientes, donde todavía no tenemos ningún medicamento potencialmente curativo».
De hecho, también ha resaltado que «estudios clínicos previos de Iadademstat han demostrado su actividad y un perfil de seguridad manejable para el tratamiento del CPCP».
La Oficina de Medicamentos Huérfanos de la FDA concede la designación de huérfano para apoyar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU.
Se conoce que Iadademstat ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para otros tratamientos .
