FDA vs. Sarepta: Controversia por seguridad de Elevidys tras casos de insuficiencia hepática fatal
Estados Unidos. – Mientras la FDA solicita el retiro voluntario del mercado de Elevidys, el tratamiento de Sarepta Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la compañía se mantiene firme en su postura de continuar distribuyendo el medicamento a pacientes ambulatorios. En un comunicado, Sarepta argumentó que su «interpretación científica comprensiva de los datos no muestra señales de seguridad nuevas o cambiadas en la población de pacientes ambulatorios». La biotecnológica expresó su intención de seguir dialogando con la FDA para «proteger la seguridad del paciente y el acceso informado a la atención».
Investigación y medidas regulatorias
La controversia surge después de que la FDA iniciara una investigación por la muerte de tres pacientes tratados con terapias génicas de Sarepta, incluyendo dos con Elevidys y uno con SRP-9004 (en investigación para distrofia muscular de la cintura). Todos los casos presentaron insuficiencia hepática aguda. Como respuesta, la agencia revocó la designación de tecnología de plataforma de Sarepta, que aceleraba revisiones para nuevos productos derivados, y puso en espera clínica sus ensayos en terapias génicas para otras distrofias musculares.
Impacto en Sarepta
La medida regulatoria se suma a una semana crítica para la compañía, que incluyó una reestructuración con despidos para ahorrar $400 millones anuales y la suspensión de varios programas de terapia génica. Sarepta confirmó que cuatro activos están afectados por la retención clínica, aunque planea discutir con la FDA una posible licencia para SRP-9003 una vez se levante la restricción.
Debate sobre seguridad y acceso
Aunque Sarepta insiste en que la muerte del paciente con SRP-9004 no está vinculada a Elevidys —dada la diferencia en dosis y enfermedad tratada—, la FDA señaló que las tres muertes «parecen haber sido el resultado de insuficiencia hepática aguda» en pacientes tratados con terapias que usan el mismo vector viral (AAVrh74). La agencia revocó la designación de plataforma por «evidencia preliminar insuficiente» para garantizar su seguridad en múltiples medicamentos.
Futuro incierto para Elevidys
Mientras Sarepta sigue enviando el tratamiento a pacientes ambulatorios, analistas de Jefferies sugieren que la comunidad médica podría «repensar» su uso. La FDA no ha aclarado si forzará un retiro definitivo, ya que Elevidys tiene aprobación plena (no acelerada) para DMD. La incertidumbre crece tras revelarse que un funcionario federal evaluaba «la extracción de (Elevidys) del mercado», según documentos obtenidos por medios especializados.
Antecedentes y próximos pasos
Elevidys fue aprobado en junio de 2023 para pacientes ambulatorios y amplió su indicación a no ambulatorios en 2024. Tras las primeras muertes, Sarepta suspendió su uso comercial en este último grupo y propuso incluir sirolimus (inmunosupresor) para mitigar la toxicidad hepática.
Con información de saludnews
