Nueva esperanza contra tumor cerebral raro: FDA aprueba terapia oral con 22% de respuesta
Estados Unidos. – La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado aprobación acelerada a Modeyso (dordaviprona), desarrollado por Jazz Pharmaceuticals, como el primer tratamiento sistémico aprobado para pacientes adultos y pediátricos (a partir de 1 año) con glioma difuso de la línea media con mutación H3 K27M. Este tumor cerebral ultra-raro y agresivo afecta principalmente a niños y adultos jóvenes, con aproximadamente 2,000 nuevos casos diagnosticados cada año en EE.UU.
La aprobación se basó en un análisis integrado de cinco estudios clínicos que incluyeron 50 pacientes con enfermedad recurrente. Los resultados mostraron una tasa de respuesta global del 22%, con una duración media de respuesta de 10.3 meses. Es importante destacar que el 73% de los pacientes que respondieron al tratamiento mantuvieron su respuesta durante al menos seis meses. El perfil de seguridad reportó efectos adversos comunes como fatiga, dolor de cabeza, vómitos, náuseas y dolor musculoesquelético, con un 33% de incidencia de reacciones adversas graves.
El glioma difuso de la línea media (DMG) es un tumor particularmente devastador que se desarrolla en áreas críticas del cerebro como el tronco encefálico y el tálamo. Hasta ahora, las opciones de tratamiento eran extremadamente limitadas, siendo la radioterapia el único enfoque paliativo disponible. Se estima que actualmente hay aproximadamente 3,940 personas viviendo con este diagnóstico en Estados Unidos.
Mientras Modeyso estará disponible comercialmente en las próximas semanas bajo la aprobación acelerada de la FDA, su confirmación definitiva dependerá de los resultados del ensayo de Fase 3 ACTION actualmente en curso. Esta aprobación representa un hito significativo en el tratamiento de un cáncer pediátrico que históricamente ha tenido opciones terapéuticas muy limitadas.
Paralelamente, la comunidad científica continúa investigando activamente este tipo de tumor. Un equipo español está desarrollando un innovador proyecto centrado en estrategias terapéuticas basadas en la epigenética del DMG, con el objetivo de identificar nuevas opciones de tratamiento mediante el análisis de mutaciones específicas en la histona H3. Estas investigaciones, junto con ensayos clínicos que evalúan quimioterapias, terapias dirigidas e inmunoterapias, buscan mejorar tanto la supervivencia como la calidad de vida de los pacientes afectados por esta enfermedad devastadora.
